IA na descoberta de fármacos: como separar avanço real de um bom pitch

Quase todo pitch de inteligência artificial aplicada à descoberta de fármacos parece seguir o mesmo roteiro.

Há uma plataforma com nome terminado em “.AI”, moléculas girando na tela, promessas de transformar anos de pesquisa em poucos meses e um gráfico de barras no qual a barra da IA é sempre, convenientemente, a menor.

O problema é que apresentações bonitas se tornaram uma commodity.

A pergunta que realmente separa fundamento tecnológico de narrativa comercial quase nunca aparece no slide:

Qual ativo chegou à clínica, quanto de sua origem pode ser atribuído à IA e quais evidências demonstram uma vantagem sobre o processo convencional?

Colocar uma molécula em estudos com seres humanos já representa um marco relevante. Demonstrar que uma plataforma aumenta a probabilidade de sucesso clínico é uma exigência muito maior.

E é justamente esse teste que o setor começa a enfrentar.

O teste de realidade já começou

A indústria de IA para descoberta de medicamentos recebeu capital, firmou grandes parcerias e teve tempo suficiente para levar alguns programas do computador aos ensaios clínicos.

O veredito ainda é preliminar. E, até aqui, os resultados são mistos.

Um dos casos mais conhecidos é o BEN-2293, da BenevolentAI, avaliado em pacientes com dermatite atópica leve a moderada.

Em abril de 2023, a empresa informou que o estudo de Fase 2a havia atingido o desfecho primário de segurança e tolerabilidade. No entanto, o medicamento não alcançou os desfechos secundários de eficácia relacionados à coceira e à inflamação.

Uma análise por protocolo identificou um possível sinal em um subgrupo de pacientes com maior área corporal afetada. Esse resultado, porém, não foi suficiente para reverter a leitura principal do estudo. No mês seguinte, a companhia decidiu interromper os investimentos no ativo.

Esse episódio não significa que a IA não tenha valor. Ele mostra algo mais básico e importante: um processo de descoberta tecnologicamente sofisticado continua sujeito ao teste mais rigoroso de todos, a biologia humana.

No mesmo ciclo, outra pioneira do setor passou por uma transformação relevante. Recursion e Exscientia concluíram sua combinação em novembro de 2024, quando a Exscientia se tornou uma subsidiária integral da Recursion.

A operação, isoladamente, não comprova fracasso tecnológico nem pode ser interpretada automaticamente como uma manobra de sobrevivência. Ela revela, contudo, uma mudança no mercado.

Escala, disponibilidade de capital, diversidade do portfólio clínico e capacidade de integrar biologia e química passaram a importar tanto quanto a narrativa algorítmica.

Rentosertib: um sinal clínico promissor

No lado mais favorável da balança está o rentosertib, da Insilico Medicine.

O medicamento é um inibidor de TNIK desenvolvido para o tratamento da fibrose pulmonar idiopática. Segundo seus desenvolvedores, tanto a identificação do alvo quanto o desenho molecular tiveram participação de plataformas de inteligência artificial generativa.

Em junho de 2025, a revista Nature Medicine publicou os resultados de um estudo de Fase 2a randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, envolvendo 71 pacientes.

Os detalhes são essenciais para interpretar o resultado corretamente.

O desfecho primário do estudo era segurança, e não eficácia. A frequência de eventos adversos foi semelhante entre os grupos.

A mudança na capacidade vital forçada, uma medida utilizada para avaliar a função pulmonar, foi analisada como desfecho secundário.

Após 12 semanas, os pacientes que receberam 60 mg do medicamento uma vez ao dia apresentaram um aumento médio de 98,4 mL na capacidade vital forçada. O intervalo de confiança de 95% ficou entre 10,9 e 185,9 mL.

No grupo placebo, houve uma redução média de 20,3 mL, com intervalo de confiança entre menos 116,1 e 75,6 mL.

O resultado chama a atenção. As doses menores, porém, não reproduziram o mesmo padrão.

Além disso, cada grupo era composto por apenas 17 ou 18 pacientes. Todos os participantes foram estudados na China, o acompanhamento durou somente 12 semanas e 16 dos 71 pacientes abandonaram o estudo.

Os próprios autores concluíram que seriam necessários ensaios maiores e mais longos.

Portanto, o rentosertib representa um sinal clínico relevante e justifica novas investigações. Ainda não constitui uma demonstração definitiva de que a IA aumentou a probabilidade de sucesso do programa ou de que plataformas semelhantes terão desempenho superior em fases clínicas mais avançadas.

Os casos de BEN-2293 e rentosertib apontam para resultados opostos, mas conduzem à mesma conclusão:

A IA na descoberta de fármacos tornou-se falsificável.

Já existem moléculas, pacientes e resultados clínicos que podem ser examinados. O que ainda não existe é uma base suficientemente ampla para calcular se ativos originados por IA apresentam uma taxa de aprovação superior àquela observada na descoberta convencional.

Onde a IA já entrega valor

Para avaliar uma plataforma de forma séria, é preciso decompor o processo de descoberta em etapas.

A inteligência artificial pode ser utilizada para:

* organizar grandes conjuntos de dados biológicos;
* priorizar hipóteses de alvos terapêuticos;
* prever estruturas de proteínas;
* realizar triagens virtuais;
* gerar novas moléculas;
* otimizar propriedades químicas e farmacológicas.

O valor de cada aplicação depende da qualidade dos dados, da natureza do problema e, principalmente, da validação experimental realizada posteriormente.

Não existe um único efeito chamado “impacto da IA”. Há diferentes ferramentas, aplicadas a diferentes decisões, com graus distintos de maturidade e evidência.

O impacto do AlphaFold e os limites da predição estrutural

A predição de estruturas de proteínas se tornou um marco específico dentro desse campo.

O AlphaFold2, desenvolvido pela DeepMind sob a liderança de Demis Hassabis e John Jumper, alcançou alta precisão para muitas proteínas e ampliou significativamente o acesso a modelos estruturais.

Em 2024, o Prêmio Nobel de Química reconheceu esse avanço. Metade do prêmio foi concedida a David Baker, por seu trabalho com design computacional de proteínas. A outra metade foi compartilhada por Hassabis e Jumper, pela predição estrutural.

Ainda assim, afirmar que o AlphaFold “resolveu o dobramento de proteínas” simplifica demais a questão.

A ferramenta transformou a capacidade de prever estruturas, mas não eliminou a necessidade de experimentos. Também não explicou toda a dinâmica de dobramento, interação e função das proteínas.

Uma fotografia extremamente detalhada de uma máquina ajuda a entender sua construção. Isso não significa, porém, que ela revele todos os seus movimentos, falhas e interações enquanto está funcionando.

Descobrir uma molécula é apenas parte do problema

O principal gargalo do desenvolvimento farmacêutico não é simplesmente encontrar uma molécula.

A maioria dos programas clínicos não chega à aprovação. Muitas falhas de eficácia estão relacionadas a três problemas centrais:

* seleção inadequada do alvo terapêutico;
* modelos pré-clínicos que representam mal a doença humana;
* heterogeneidade entre os pacientes.

Há um exemplo particularmente esclarecedor. Quando existe evidência genética humana conectando determinado mecanismo a uma doença, a probabilidade de sucesso clínico tende a ser maior.

Em outras palavras, acertar a biologia costuma mover mais o ponteiro do que explorar a química com maior velocidade.

A IA pode reduzir tempo e custo durante a descoberta. Também seria incorreto afirmar que sua contribuição termina antes da clínica. Métodos computacionais já são estudados na seleção de pacientes, identificação de biomarcadores e desenho de ensaios clínicos.

A conclusão mais equilibrada é outra:

Ainda não foi demonstrado, em escala, que plataformas de IA aumentam a taxa de sucesso clínico ou regulatório de seus ativos.

Os sinais que separam fundamento de captação

Alguns critérios ajudam a distinguir uma plataforma promissora de uma narrativa criada principalmente para investidores.

Existe evidência prospectiva

Reanalisar dados já conhecidos e reencontrar compostos previamente validados pode ter utilidade. Esse tipo de exercício, porém, não testa plenamente a capacidade preditiva de um sistema.

O teste mais robusto consiste em formular uma hipótese antes do experimento e demonstrar que ela se sustenta em uma validação independente.

A contribuição da IA é rastreável

A expressão “descoberto por IA” pode descrever atividades muito diferentes.

A tecnologia pode ter sido usada para priorizar um alvo, executar uma triagem virtual, gerar uma estrutura molecular ou otimizar apenas uma propriedade do composto.

Uma diligência séria precisa identificar:

* qual decisão foi tomada pelo modelo;
* qual processo foi utilizado como comparador;
* o que provavelmente teria acontecido sem a ferramenta.

Sem essa rastreabilidade, torna-se difícil atribuir o resultado à inteligência artificial.

Existe validação experimental e clínica adequada

Ter um ativo próprio na clínica aumenta a visibilidade de uma empresa, mas não é a única forma de comprovar valor.

Plataformas que operam por meio de serviços ou parcerias também podem construir evidências sólidas, desde que os programas tenham resultados auditáveis.

O ponto central não é quem possui o ativo. É a qualidade da evidência produzida.

Novidade não é sinônimo de qualidade

Um alvo novo pode representar diferenciação, mas também pode carregar um risco biológico maior.

Da mesma forma, atuar sobre um alvo conhecido com uma molécula mais seletiva, segura ou conveniente pode criar valor significativo.

O que importa é a força do suporte causal para o mecanismo e a vantagem concreta do produto.

A empresa divulga fracassos e denominadores

Apresentar apenas os melhores casos cria um forte viés de seleção.

Para compreender a produtividade real de uma plataforma, é necessário saber:

* quantos projetos foram iniciados;
* quantos geraram candidatos;
* quantos chegaram à clínica;
* quantos foram interrompidos;
* por quais motivos ocorreram as interrupções.

Uma taxa de sucesso sem denominador é apenas uma história bem selecionada.

A economia do modelo fecha

Reduzir meses de síntese ou diminuir o número de compostos testados pode gerar valor real.

Esses ganhos, entretanto, precisam ser comparados ao custo computacional, experimental e clínico de todo o programa.

Quando a sustentabilidade da tese depende continuamente da próxima rodada de financiamento, o principal fundamento pode estar na captação, e não na farmacologia.

O que investidores e farmacêuticas devem observar

Para o investidor, a diligência não termina no algoritmo. Na maioria dos casos, o modelo é proprietário, complexo e difícil de auditar diretamente.

A análise precisa migrar para registros verificáveis, como:

* desenho prospectivo dos experimentos;
* tempo necessário para chegar ao candidato;
* custo por programa;
* taxa de repetição experimental;
* propriedades dos compostos;
* progressão do pipeline;
* resultados clínicos.

Para uma farmacêutica que avalia uma parceria, a pergunta central é igualmente objetiva:

Em qual etapa a IA reduz tempo, custo ou risco, e em comparação com qual processo de referência?

A consolidação do setor também deve ser interpretada com cuidado.

Combinações empresariais podem reunir dados, capital e competências complementares. Também podem esconder duplicações tecnológicas, dificuldades financeiras ou pipelines frágeis.

O valor precisa aparecer nos ativos e na produtividade. O tamanho da plataforma combinada, por si só, não é evidência de vantagem.

Leitura GennomX

A visão da GennomX é que a inteligência artificial na descoberta de fármacos é uma tecnologia real, mas sua validação acontece de forma granular.

Já existem evidências de valor na predição estrutural, na triagem de compostos, na geração molecular e na otimização de propriedades. Também surgiram os primeiros sinais clínicos relevantes, como o observado com o rentosertib.

O que ainda não foi comprovado é justamente a promessa de maior valor econômico:

Aumentar, de forma reproduzível, a probabilidade de um programa atravessar a Fase 2, a Fase 3 e chegar à aprovação.

A plataforma que merece atenção não é necessariamente aquela que afirma possuir o melhor modelo. Também não é apenas a que controla um ativo clínico próprio.

É aquela capaz de atribuir resultados ao uso da IA, comparar seu desempenho com um processo convencional e apresentar seus denominadores, incluindo os fracassos.

Um deck pode ser copiado em uma tarde. Uma vantagem prospectiva, mensurável e repetível não.

Essa avaliação teria um ponto de virada claro. Ela precisaria ser revista caso portfólios originados por IA passassem a apresentar taxas de sucesso clínico superiores às bases históricas, com ajustes por fase, área terapêutica e grau de novidade do alvo.

Esse seria um sinal de que a tecnologia está ajudando a acertar a biologia, e não apenas a explorar a química com mais velocidade.

Até lá, quando o próximo pitch colocar moléculas girando na tela, a pergunta mais importante continuará sendo a mesma:

Qual decisão a IA tomou e qual experimento demonstrou que ela estava certa?

Quando essa resposta pode influenciar uma parceria, um investimento ou o próximo cheque, vale conduzir uma análise estratégica antes de tomar a decisão.